В 2024 году подобных исков было 127, так что рост их числа за год оказался заметным. В большинстве случаев в качестве ответчиков выступают региональные министерства здравоохранения: именно на уровне субъектов часто не хватает средств на закупку дорогостоящих препаратов. Годовой курс лечения одного пациента с редким заболеванием обходится в среднем в 2,76 млн руб., и такие расходы заметно нагружают региональные бюджеты.
Отдельная сложность касается пациентов, которые ранее получали лекарства по линии фонда «Круг добра», а по достижении 19 лет теряют право на такую поддержку. Преемственность лекарственного обеспечения после выхода из программы фонда предусмотрена только для одиннадцати заболеваний, из-за чего у части пациентов терапия прерывается. По данным опроса Всероссийского союза пациентов, более 40% людей с орфанными диагнозами сталкиваются с трудностями при получении лекарств и специализированного лечебного питания, что повышает риск ухудшения состояния здоровья.
С 2026 года в России заработал резервный механизм федерального софинансирования региональных расходов на лечение орфанных пациентов — на эти цели предусмотрено 9 млрд руб. Однако за первые восемь месяцев действия механизма ни одна заявка от регионов так и не поступила.
Эксперты считают, что для устойчивого решения проблемы нужно расширить перечень заболеваний, при которых гарантируется лекарственное обеспечение, и закрепить ясные критерии предоставления терапии. Пока такие меры не приняты, судебные иски по-прежнему остаются для многих пациентов с редкими заболеваниями основным способом добиться необходимого лечения.