Энпаторан — пероральный селективный ингибитор толл-подобных рецепторов (TLR) 7/8, который воздействует на ключевые механизмы аутоиммунного воспаления, лежащего в основе СКВ. Решение FDA основано на данных клинического исследования фазы 2 WILLOW — мультицентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования с подбором дозы, в котором участвовали пациенты как с кожной красной волчанкой, так и с системной формой заболевания. Исследование строилось по гибкому дизайну — с использованием подходов «корзинного исследования» и «адаптивного дизайна». Его результаты показали значительное уменьшение симптомов СКВ, особенно у участников с выраженными кожными проявлениями заболевания.
По словам главного медицинского директора Merck Biopharma Дэвида Вайнрайха, у 85% пациентов с СКВ болезнь сопровождается поражением кожи, которое часто сопряжено с серьёзным физическим и психологическим бременем, а специфической таргетной терапии для таких проявлений на сегодня не существует. Присвоение статуса прорывной терапии означает, что предварительные данные указывают на потенциальные преимущества энпаторана по сравнению с существующими подходами к лечению — как в отношении видимых кожных симптомов, так и системных проявлений заболевания.
Помимо завершённого исследования WILLOW, компания Merck запустила программу фазы 3 из двух исследований — ELOWEN 1 и ELOWEN 2. В рамках этой глобальной программы будут изучаться эффекты терапии энпатораном как на кожные, так и на системные симптомы СКВ, а также возможная связь между поражением кожи и общей активностью заболевания.
Системная красная волчанка — хроническое аутоиммунное заболевание, способное поражать кожу, суставы, почки и центральную нервную систему. Кожные проявления встречаются у 72–85% пациентов и почти в 29% случаев становятся первым признаком болезни. Несмотря на это, многие пациенты до сих пор не достигают адекватного контроля заболевания при существующих методах лечения. Статус прорывной терапии, присвоенный FDA, не означает немедленного появления препарата на рынке, но предполагает более тесное взаимодействие разработчика с регулятором для скорейшего завершения клинических исследований и последующей регистрации.