Обновлённый стандарт закрепляет перечень инструментальных методов, которые применяются для контроля за ходом лечения. В их число входят ультразвуковое исследование органов брюшной полости, рентгенография поражённого участка костного скелета и рентгеноденситометрия — метод оценки плотности костной ткани, что особенно важно при болезни Гоше, поражающей костную систему.
В перечень лекарственных препаратов, предусмотренных стандартом, включены ферментные препараты, а также ибупрофен и нимесулид. Именно ферментозаместительная терапия остаётся основным способом лечения болезни Гоше — редкого наследственного заболевания, связанного с нарушением обмена веществ.
Средняя продолжительность лечения законченного случая по новому стандарту составляет 365 дней. Для пациентов и их семей утверждение актуализированного стандарта означает уточнение объёма диагностических процедур и медикаментозного обеспечения, на которые можно рассчитывать при оказании медицинской помощи в рамках системы здравоохранения.