До сих пор пациентам с wAIHA назначали гормональные препараты, подавляющие иммунную систему в целом, что при длительном применении сопряжено с серьёзными побочными эффектами. Нипокалимаб работает иначе: он относится к классу ингибиторов неонатального Fc-рецептора (FcRn) — белка, который защищает антитела класса IgG от естественного распада. Блокируя этот рецептор, препарат ускоряет разрушение патологических аутоантител, которые направляются в лизосомы клеток, при этом не затрагивая выработку антител других классов и не нарушая работу B-лимфоцитов, отвечающих за общий иммунитет.
Решение FDA основано на результатах клинического исследования II/III фазы ENERGY (NCT04119050), в котором участвовали 115 человек, получавших одну из двух доз препарата либо плацебо. Эффективность оценивали по нескольким критериям: рост уровня гемоглобина минимум на 2 г/дл от исходного показателя, достижение и удержание концентрации гемоглобина не ниже 10 г/дл на протяжении минимум 28 дней подряд, а также отсутствие потребности в переливании крови или увеличении дозы глюкокортикостероидов. К 24-й неделе терапии все эти условия выполнялись у 23,7% пациентов, получавших Imaavy в дозе 30 мг/кг каждые четыре недели, — почти в три раза чаще, чем в группе плацебо (7,7%). Уже спустя неделю после первой инфузии средний прирост гемоглобина составил 1,1 г/дл. Пациенты на терапии также смогли снизить дозу преднизолона на 15,1% против 3,9% в группе плацебо, а по шкале оценки хронической усталости FACIT-Fatigue (максимум — 52 балла) их самочувствие улучшилось в среднем на 3,4 балла против 0,6 балла в контрольной группе.
Среди наиболее частых побочных эффектов — отёки конечностей, диарея и повышение температуры. Также отмечается повышенный риск инфекций и возможность серьёзных аллергических реакций.
Помимо wAIHA, нипокалимаб сейчас изучается в рамках нескольких клинических исследований III фазы при других заболеваниях: синдроме Шегрена (DAFFODIL, NCT06603090), гемолитической болезни плода и новорождённого (AZALEA, NCT05912517), аллоиммунной тромбоцитопении плода и новорождённого (FREESIA-1, NCT06449651 и FREESIA-2, NCT06533098), хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии (ARISE, NCT05327114), системной красной волчанке (GARDENIA, NCT07438496) и идиопатической воспалительной миопатии (SPIREA, NCT05379634).