Тепловая аутоиммунная гемолитическая анемия — редкое заболевание, при котором иммунная система атакует собственные эритроциты, что приводит к анемии, повышает риск тромбозов и почечной недостаточности. По оценке J&J, диагноз ставится примерно одному человеку из 8000, а ежегодно фиксируется от 1 до 3 новых случаев на 100 тысяч населения. Нипокалимаб блокирует белок FcRn, за счёт чего снижается уровень патогенных антител, при этом остальная часть иммунной системы не подавляется. Препарат вводится внутривенно раз в четыре недели, дозировка рассчитывается по весу пациента.
Основанием для решения FDA стали результаты опорного исследования с участием 115 взрослых пациентов: устойчивое повышение уровня гемоглобина через 24 недели терапии наблюдалось в группе, получавшей Imaavy, в три раза чаще, чем в группе плацебо. Также отмечено, что применение препарата позволяет снижать дозы сопутствующей гормональной терапии. Среди возможных нежелательных реакций — отёки, диарея, повышение температуры, а также риски инфекций и реакций, связанных с инфузией.
Нипокалимаб — селективный блокатор неонатальных Fc-рецепторов, созданный для снижения уровня патогенных IgG-антител. Впервые FDA одобрило его в 2025 году для лечения генерализованной миастении гравис у пациентов старше 12 лет, а в ноябре того же года препарат получил разрешение и в Европейском союзе. Помимо этого, нипокалимаб получил от FDA статус «прорывной терапии» для профилактики гемолитической болезни плода и новорождённого (февраль 2024 года) и для лечения тяжёлой формы болезни Шегрена (ноябрь 2024 года), а также статус «ускоренного рассмотрения» для терапии системной красной волчанки (январь 2026 года).