Исследование провели специалисты Кливлендской клиники — это первое клиническое испытание такой терапии на людях. В нём приняли участие 15 пациентов с нарушениями липидного обмена, у которых стандартные препараты не обеспечивали достаточного контроля уровня холестерина и триглицеридов. Участникам однократно вводили экспериментальный препарат CTX310, после чего в течение года наблюдали за состоянием их здоровья.
CTX310 применяется в виде единственной инфузии. Система редактирования генов доставляется в печень и отключает ген ANGPTL3, который участвует в регуляции жиров в крови. Отключение этого гена способно снижать уровень липопротеинов низкой плотности («плохого» холестерина) и триглицеридов — показателей, связанных с риском сердечно-сосудистых заболеваний. В исследовании использовали дозы от 0,1 до 0,8 миллиграмма на килограмм массы тела, а перед введением препарата пациентам назначали кортикостероиды и антигистаминные средства.
Первые данные, опубликованные после двух месяцев наблюдения, уже фиксировали заметное снижение уровня жиров в крови. Спустя 12 месяцев эффект сохранился: у участников, получивших максимальную дозу, уровень «плохого» холестерина снизился в среднем на 52,5%, а триглицеридов — на 47,8% по сравнению с исходными показателями. Серьёзных побочных эффектов, связанных непосредственно с терапией, за год наблюдения зарегистрировано не было.
Исследователи подчёркивают, что работа находится на раннем этапе: в испытании участвовали всего 15 человек, а сама терапия остаётся экспериментальной. Наблюдение за участниками планируется продолжить ещё 15 лет — это необходимо для оценки долгосрочной безопасности редактирования генов. Результаты представили на ежегодном конгрессе Европейского общества кардиологов в 2026 году и одновременно опубликовали в New England Journal of Medicine.