Речь идёт о лекарстве онасемноген абепарвовек, известном под торговым названием «Золгенсма» — это один из самых дорогих препаратов, которые фонд закупает для детей с СМА. Помимо него, ФЦПиЛО объявил закупки ещё четырёх препаратов: селексипага для пациентов с легочной артериальной гипертензией, идурсульфазы бета для терапии синдрома Хантера (мукополисахаридоз II типа), равулизумаба для лечения атипичного гемолитико-уремического синдрома и ланаделумаба, применяемого для профилактики приступов наследственного ангионевротического отёка.
Отдельно стоит отметить историю с аукционом на поставку селексипага в дозировке 200 мкг: в конце июня закупка не состоялась из-за отсутствия заявок от поставщиков. Теперь ФЦПиЛО объявил аукцион повторно, при этом цена за единицу товара выросла с 2621,91 руб. до 2654,02 руб.
Вся информация о закупках размещена на портале государственных закупок zakupki.gov.ru. Для препарата «Золгенсма» единицей товара считается упаковка с набором флаконов из расчёта 2×10^13 вектор-геномов на мл, при этом в одной упаковке может быть от 2 до 14 флаконов.
Закупки лекарств для фонда «Круг добра» напрямую влияют на доступность дорогостоящей терапии для детей с тяжёлыми и редкими заболеваниями в России — обеспечение такими препаратами позволяет пациентам получать лечение без необходимости самостоятельно искать средства на дорогостоящие лекарства.