Кардиомиопатия — поражение сердечной мышцы, которое постепенно снижает насосную функцию сердца и приводит к сердечной недостаточности. Именно сердечные осложнения остаются одной из основных причин смертности при мышечной дистрофии Дюшенна, несмотря на прогресс в респираторной поддержке и общей терапии заболевания. Deramiocel разрабатывался Capricor Therapeutics как одна из первых терапий, направленных именно на поражение сердца при этом наследственном заболевании.
Примечательно, что дискуссия в комитете велась не вокруг безопасности препарата, а вокруг достоверности данных об его эффективности. По оценке экспертов FDA, статистический план анализа ключевого исследования HOPE-3 был существенно изменен уже после получения результатов, при этом первоначально запланированные анализы не показали статистически значимого преимущества терапии. Регуляторы также обратили внимание, что часть участников исследования на момент включения имела практически нормальную функцию сердца, что затрудняло демонстрацию улучшения там, где выраженного поражения ещё не было.
Capricor Therapeutics не согласна с такой трактовкой. Генеральный директор компании Линда Марбан заявила, что окончательный статистический план был согласован до раскрытия результатов исследования и именно его следует использовать при оценке препарата, тогда как FDA, по мнению компании, опиралось на более раннюю рабочую версию плана. Capricor продолжает утверждать, что исследование HOPE-3 показало статистически значимое улучшение по ключевым показателям, включая сохранение функции верхних конечностей и параметры сердечной функции.
Голосование консультативного комитета не является финальным решением — окончательный вердикт FDA по заявке Capricor ожидается позже, и агентство формально не обязано следовать рекомендации комитета. Однако отрицательный результат голосования существенно осложняет перспективы регистрации препарата. На сегодняшний день одобренной терапии, специально предназначенной для лечения кардиомиопатии при мышечной дистрофии Дюшенна, не существует, поэтому судьба deramiocel продолжает привлекать внимание пациентов и врачей, ожидающих новых вариантов лечения этого осложнения.